Naučnici prvi put menjaju DNK kako bi lečili hemofiliju

Istraživači kalifornijske kompanije Sangamo biosajensiz rade na prvoj tehnici modifikacije CRISPR genoma kako bi se borili protiv bolesti i to u studiji koju je odobrila tamošnja Agencija za hranu i lekove.

Otkriće CRISPR/Cas9 sistema zauvek je promenilo nauku, omogućivši naučnicima da brzo i efikasno menjaju DNK. Naravno, tako nešto bilo je moguće i ranije, ali ne sa takvom preciznošću.

Ukratko, Cas9 je jedan od enzima koji proizvodi CRISPR sistem. On se vezuje za DNK na specifičan način i preseca je tako da omogućava preciznu manipulaciju lancem.

Kompanija Sangamo dobila je dozvolu da tu tehniku koristi u lečenju hemofilije B, poremećaja koji onemogućava zgrušavanje krvi. Kod osoba sa ovim tipom hemofilije jetra ne proizvodi faktor IX, ključni protein za zgrušavanje krvi. Metod bi trebalo da podrazumeva premeštanje gena fakctor IX bliže albuminu, koji jetra prirodno proizvodi, pod pretpostavkom da će time organ biti podstaknut da proizvodi oba.

Pre samo nekoliko dana Nacionalna akademija nauka SAD, Medicinski institut, kineska Akademija nauka i Kraljevsko društvo u Londonu učestvovali su na međunarodnoj konferenciji na kojoj se raspravljalo o ovoj tehnici i veliki broj stručnjaka pozvao je svet da se stavi moratorijum na takvu vrstu zahvata, dok se bolje ne sagledaju potencijalne posledice promena na genima.

Međutim, nadglasali su ih oni koji smatraju da ova vrsta terapije predstavlja budućnost lečenja.